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      1. 021-67658806

        技術專題

        DMD新療法進臨床 直擊線粒體缺陷

        去年FDA批準了首個治療杜氏肌營養不良(DMD)的藥物-針對外顯子51跳躍的Exondys 51(eteplirsen),上市不久就銷售佳績高奏凱歌,新療法也在不斷跟進。

        最新的一個是來自生物制藥公司,Mitobridge。近日,這個位于麻省劍橋市的公司宣布,PPARδ調節劑MA-0211進入一期臨床,用于健康志愿者。

        MA-0211的全新之處,在于改善線粒體的功能和生成。

        過氧化物酶體增殖物激活受體β(PPARδ)調節劑能夠將細胞代謝由糖傾向轉變為脂傾向。

        MA-0211作用于DMD患者肌肉細胞,上調了脂肪酸氧化相關基因,從而增強了線粒體功能和線粒體生成。

        臨床前數據顯示,在DMD小鼠模型中,每日一次連續五周給藥,增加小鼠的運動耐力,減少了肌肉壞死和炎癥以及隔膜纖維化。

        在類似的研究中,與未處理的模型小鼠相比,成熟模型小鼠(給藥六個月)的血清肌酸激酶降低,心臟和呼吸功能都得到改善。這些臨床前數據顯示了MA-0211逆轉DMD關鍵缺陷和減緩疾病進程的潛力。

        Mitobridge成立于2013年,由MPM資本, Longwood資本和日本安斯泰來制藥共同出資。公司A輪融資4500萬美元,其名稱來自于線粒體(mitochondrial)和劍橋的(Cambridge)的縮寫。

        杜氏肌營養不良(DMD)是一種X染色體隱性遺傳肌肉疾病,由于dystrophin蛋白的基因突變引起。Dystrophin是一種連結肌纖維的細胞骨架蛋白。當dystrophin失去正常功能的時候,肌細胞通透性改變,大量鈣離子內流,導致線粒體破裂,從而引起即細胞內活性氧自由基升高,這是最終造成肌細胞死亡的原因之一。

        目前,世界各地的研究人員們正在不懈努力地尋找治療DMD的方法,目前主要的研究領域包括刺激外顯子跳躍來促進肌肉生長??辜∥s蛋白替代蛋白、對抗肌肉炎癥、增加肌肉血通量、保護心臟。

        此外,MA-0211作為線粒體調節劑,Mitobridge 也在研究其它線粒體功能障礙相關的疾病中的應用,包括治療其它相關疾病的可能性。

        Mitobridge的首席科學官 Mike Patane說,用PPARδ調節劑來改善DMD患者線粒體功能和肌肉健康頗有前景。

        Mitobridge的線粒體功能增強劑MA-0211能否最終治療DMD的新藥,造?;純耗??讓我們拭目以待。

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